Gero eta gehiago esaten da gene terapiaren aukera ikaragarriei buruz. Teknika nahiko gazte hau Parisko medikuek erabili zuten drepanozelular sortzetiko anemia zuen mutil batean. «New England Journal of Medicine» aldizkariak espezialisten arrakastaren berri eman zuen.
Prozedura duela 15 hilabete egin zioten 13 urteko mutil bati drepanemia. Gaixotasuna dela eta, splea kendu zioten eta aldakako bi artikulazio artifizialekin ordezkatu zituzten. Hilero odol-transfusioak egin behar izan zizkion.
Falzi-zelulen anemia gaixotasun genetikoa da. Gene akastunak globulu gorrien (globulu gorriak) forma biribila izatetik igitaiara aldatzen du, eta horrek elkarrekin itsatsi eta odolean zirkulatzen du, barne-organo eta ehunetan kalteak eraginez eta oxigenatu egiten dira. Horrek mina eta heriotza goiztiarra eragiten du, eta bizitza salbatzeko maiz odol-transfusioak ere beharrezkoak dira.
Parisko Hôpital Necker Enfants Malades-ek mutilaren akats genetikoa kendu zuen, lehenik eta behin bere hezur-muina erabat suntsituz, bertan sortzen diren. Ondoren, mutilaren zelula ametatik birsortu zuten, baina aurretik genetikoki eraldatu zituzten laborategian. Prozedura honek birus baten laguntzaz gene zuzena sartzen zien. Hezur-muina birsortu egin da globulu gorri normalak sortzeko.
Ikerketaren buruak, prof. Philippe Leboulchek BBC News-i esan dionez, orain ia 15 urteko mutikoa ondo dago eta ez duela anemia falziformearen sintomarik erakusten. Ez du sintomarik sentitzen eta ez du ospitaleratu behar. Baina oraindik ez dago erabateko berreskuratzerik. Terapiaren eraginkortasuna beste paziente batzuei egindako ikerketak eta probak berretsiko du.
Oxfordeko Unibertsitateko Deborah Gill doktorea konbentzituta dago Frantziako espezialistek egindako prozedura lorpen handia dela eta anemia falziformearen tratamendu eraginkorra izateko aukera bat dela.